2019-03-18 07:47:31   来源：楚天都市报

3月13日，国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，表示今年将优先考虑把癌症及罕见病等治疗用药调入目录。获悉此讯，远大医药（中国）有限公司副总经理石初晶非常高兴，“我们将积极拥抱国家新政策，加速研发和引进国内患者急需，但市场稀缺的药品，为更多罕见病、癌症患者造福。”据悉，这家位于武汉开发区的企业，引进抗癌药，研发罕见病药，提高疗效还降低费用。那么，国家医保新政对其有无影响？楚天都市报记者近日到该公司探访了其研发救命药的经历。

以身试药过敏出疹，连轴转只为速成新药

近日，楚天都市报记者在远大医药研发中心三楼的新药溶出实验室里，看到一位实验员正在观察7个溶出杯的水温变化，当水温从6℃地升至37℃，与人体体温相当时，实验员操控投药器将药片分别投入溶出杯，又操控转杆探至杯里搅拌。实验员介绍，7个溶出杯分别模拟药品在肠、胃的溶解、消化反应。由于制剂溶解时间不一，部分缓释制剂溶解甚至长达24小时，看似一个简单的操作，却需要实验员必须时刻全神贯注地观测、记录、演算，既要耐得住寂寞，更要付诸大量心血。

远大医药研发中心合成研发经理朱毅，从23岁到39岁的时光，大部分就是在实验室度过的。研发治疗青光眼的药物曲伏前列素时，有好几步工艺需要连续反应48小时。为此，朱毅和团队成员日夜紧盯，累了就伏在实验台上打个盹，终于在抢3个月内走通14步合成路线，得到了合格样品。今年1月，曲伏前列素滴眼液上市，打破了进口药的垄断局面，降低了青光眼患者的用药成本。

在肾上腺素系列药物工艺改进过程中，一种原料使朱毅过敏，手上长出疹子。但他不顾过敏风险，坚持守在实验室完成工艺优化，最终解决问题，提升了肾上腺素系列产品质量。

为制药瘦了二十斤，患者可省数十万元

实验室试制的药品，要先到车间同比例放大测试，性能稳定后，才能批量生产。远大医药合成部研发项目组长宁东波说，这个过程叫作“中试”。他刚刚完成了一款名为“贝达喹啉”药物的中试，上市后，可为罕见病耐药结核病人解除痛苦。

“实验室研发成功，不等于车间放大中试也一定能成功，因为有些原料的剂量一变，就会有意想不到的风险。”宁东波介绍，每款药品的中试，都要根据测试结果，反复调整配方剂量，重新设计工艺流程，直到成品功效跟实验室得到的结果完全一致，难度非常大，耗时短则数月，长的跨年。“有的药物还有腐蚀性，操作不小心，手套上沾上一滴原料药，手套马上就会破个洞。”宁东波说，中试批量较大时，实验员更为辛苦。

在试制罕见病高氨血症的对症药卡谷氨酸时，有个体重近百公斤的胖小伙阎智勇，中试三个月结束后，足足瘦了20多斤。

宁东波说，他们研发罕见病用药，对罕见病患者来说，不仅意味着有药可吃，更主要的是费用也会大幅降低。以耐药结核病为例，全国记录在案的病例只有几万例，其对症药物贝达喹啉以往只能靠进口，一粒就要3000元，一个疗程得一瓶，加上关税需30多万元； 而远大医药研发的国产化贝达喹啉上市后，每瓶价格可降到10万元以下。

最后一刻引进“神药”，肝癌患者看到曙光

去年，武汉市民肖先生被确诊为肝癌，常规疗法治疗未见好转，为此，全家人从海量医学杂志、网站中四处查找救治方法，偶然发现一种名为“钇90”的药，对肝癌肿瘤细胞有很强的杀伤力，而对正常细胞伤害较少。

资料显示，钇90已在全球47个国家和地区应用，包括药品监管标准严苛的美国。当前，全球仅有两家钇90生产企业。让肖先生高兴的是，远大医药已成功并购其中一家，目前正向国家药监局审批申报中。“我要活到药品上市那一天。”肖先生和病友们听到这个消息，坚定了治疗决心。

远大医药投资者关系总监蔡欣洁介绍，他们去年联手鼎晖投资，以19亿澳元（约95亿元人民币）报价收购澳洲Sirtex公司，目的就是将治疗肝癌药物钇90引入中国。“收购过程还是挺惊险的，”蔡欣洁说，当时，美国一家公司已与Sirtex达成收购协议，但为了让钇90更快进入中国，鼎晖与远大果断出手，在Sirtex股东大会投票批准美国公司交易的前4天，以20%的溢价成功截获此项目。

数据显示，中国肝癌患者约有67万，国内缺乏有效手段治疗。预计钇90在通过国内临床试验后，将尽快上市，给肝癌患者带来希望。

药品器械借力新政，患者少花钱快治病

远大医药的历史，可追溯到八路军129师制药所，即建国后的武汉制药厂。中学课文《为了六十一个阶级兄弟》里拯救工人生命的救命药，就出自该厂。2002年武汉制药厂加入中国远大集团，变身远大医药，2008年在香港上市。近年来，远大医药销售收入和利润每年保持30%以上的增长。

远大医药副总经理石初晶介绍，远大坚持在罕见病、抗癌等方面研发、引进药品和器械，并“幸运”地赶上了国家医疗新政风口。

以罕见病药物为例，因其患病人群少、研发成本高、回报效益差，加之医保政策受限，制药企业很少关注，患者不得不承担高额费用。而远大早在2014年就开始研发、引进罕见病药。

去年8月，其自主研发的治疗罕见病高氨血症的卡谷氨酸片，被国家药监局列为“拟优先审核首仿罕见病新药产品”，预计今年可上市；用于治疗治疗小儿痉挛及抗癫痫的药物氨己烯酸片，也被国家药监局同意有条件批准上市。今年2月8日，远大医药获得了治疗过敏性鼻炎的产品Ryaltris 在中国20年的独家代理权。这些药物都将有效减轻患者的药费负担。

2月28日，远大医药国际合作项目“血管内超声光学相干断层同步成像系统”通过了国家医疗器械审批，该产品可让医生更清晰地看到冠脉病变患处情况，提高诊断准确率，患者也可减少其它检查项目，从而节省检查费。

最近，国家又明确了有关抗癌药、罕见病药减税和纳入医保等政策，远大医药有望搭上政策快车，为患者提供更多低成本好药。