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远大携手中国医科院破冰国内药企罕见病药物研发
2014-11-07

湖北日报讯 本报北京15日电(记者胡蔓、崔逾瑜)今天,“良心药企”武汉远大医药(中国)有限公司与中国医学科学院,在京签署罕见病药物战略开发协议。此举意味着,中国本土药企将开启罕见病药物规模研发的“破冰”之旅。

远大医药(中国)有限公司董事长谢国范称,此次双方合作将共同研发的罕见病药品共计10个品种,涉及库欣氏病、特发性血小板减少性紫癜等,首期投资5000万元。

最近风靡全球的“冰桶挑战”让“渐冻人”广为人知。其实,俗称“渐冻症”的肌萎缩侧索硬化症,只是全球五六千种罕见病之一。世界卫生组织对罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病或病变,一般为慢性、严重性疾病,常危及生命,眼下仅不足5%的罕见病有治疗方法。我国患者约2000万人。

据中国工程院院士王辰介绍,因罕见病患者少,治疗药物的研发及市场开发内在动力不足,加之缺少政策支持,我国罕见病药物的研发尚处于空白状态,迄今没有一种自主研发生产的药品上市。目前,罕见病患者可使用的药品全靠国外进口,价格昂贵。美国市场获批上市销售的罕见病药品有300多种,中国眼下引进使用的药品数量仅美国的十分之一。

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